移植免疫兼容技术平台

9月21日，科学家创造出第一个独特的临床异种器官移植雏形“猪3.0”，其同时具备了去除猪内源性逆转录病毒（PERV）及增强异种器官的免疫兼容性两个功能。其成果由启函生物的科学家刊发在《自然·生物医学工程》杂志。

“猪3.0“是启函生物研发出的第一代可用于临床的异种器官移植雏形。

启函生物首席执行官杨璐菡说：“这是我们第一例兼备两种功能的可用于临床的异种器官移植雏形，这个成果让我们备受鼓舞，现在我们正在灵长类动物身上测试做出来的器官的有效性和安全性。”

在这项研究中，科研人员将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起，培育出了一种特别的猪，其具有13个独立的基因修饰，科研人员修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性，并根除了猪内源性逆转录病毒。同时，该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。

器官短缺在全球范围内都是一项重要议题，“猪3.0”的诞生标志着异种器官移植在安全性和有效性上迈出了重要的一步，同时这项成果也证明了启函生物利用其高通量的基因编辑技术平台为细胞赋予了新的功能，使其在肿瘤免疫细胞疗法和再生医学应用中有较大的潜力。

如今细胞治疗还属于新型疗法，在临床应用上受到免疫兼容的限制，尤其是在异种器官移植中还存在感染内源性逆转录病毒的风险，该研究成果对克服这两大局限具有重大意义。

美国麻省总医院移植科主任James F. Markmann也表示：“该项研究标志着该成果为数以百万计等待器官移植的病人带来了希望。”

哈佛医学院遗传学教授，启函生物联合创始人George Church认为，“全世界对器官移植的需求数量远远超过供体数量，该技术如果在下一步研究中得到验证，将会很大程度地缓解全球器官短缺这个严峻的形势。利用其成果有希望开发出新型免疫兼容的细胞和器官产品，展现了多基因打靶技术的发展前景。”（崔雪芹）

相关论文信息：https://doi.org/10.1038/s41551-020-00613-9